As terapias direcionadas moleculares usam drogas para direcionar moléculas específicas (por exemplo, proteínas) na superfície ou dentro de células nocivas. Essas moléculas ajudam a enviar sinais que dizem às células para crescer ou se dividir. Ao direcionar essas moléculas, as drogas interrompem o crescimento e a disseminação de células nocivas, limitando os danos às células normais. As terapias direcionadas usam diferentes tipos de drogas, e cada droga funciona de maneira diferente.
Os pesquisadores estão estudando diferentes terapias direcionadas em animais (testes pré-clínicos) e em humanos (ensaios clínicos). No entanto, poucas terapias direcionadas foram aprovadas para o tratamento. As terapias direcionadas podem, eventualmente, revelar-se mais eficazes e menos prejudiciais do que os tratamentos atuais.