A terapia com células somáticas é vista como uma abordagem mais conservadora e segura porque afeta apenas as células-alvo do paciente e não é transmitida às gerações futuras. A terapia gênica somática representa a pesquisa básica e clínica dominante, na qual o DNA terapêutico (integrado no genoma ou como um epissomo externo ou plasmídeo) é usado para tratar doenças. A maioria se concentra em distúrbios genéticos graves, incluindo imunodeficiências, hemofilia, talassemia e fibrose cística. Esses distúrbios de um único gene são bons candidatos para a terapia com células somáticas.
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